Aprueban un nuevo tratamiento para un grave cáncer de la sangre

Quienes padecen mielofibrosis sufren daños en la médula ósea, anemia y un agrandamiento del bazo. Así, quedan expuestos a infecciones o leucemia. Traen al país el primer medicamento aprobado para su tratamiento.

Se trata de una enfermedad rara, grave y que provoca la muerte. La mielofibrosis es una afección de la médula ósea que genera una baja en la producción de glóbulos rojos, blancos y plaquetas, con un notable deterioro de la calidad de vida de quienes la padecen, expuestos a infecciones, o incluso leucemia. Hasta ahora, no había un tratamiento específico y a los pacientes se los abordaba sólo con mecanismos para paliar sus síntomas. Sin embargo, durante el 18° Congreso de la Sociedad Europea de Hematología, que reunió en Estocolomo a más de 9.000 médicos de todo el mundo, se anunció que un nuevo medicamento para tratar la enfermedad -aprobado por la ANMAT- está disponible en Argentina desde agosto.

La mielofibrosis no es contagiosa ni hereditaria y sus causas se desconocen. Tampoco puede prevenirse y afecta a cerca de una cada 100 mil personas. Pero cuando se desarrolla, produce graves daños y su sobrevida en promedio se estima entre los 18 meses y los seis años.

Al alterar la cantidad y calidad de los glóbulos rojos, blancos y plaquetas en la sangre, los enfermos sienten cansancio, pérdida de peso, sudoración nocturna, fiebre y dolor abdominal. Este último se debe al agrandamiento del bazo, que toma varias veces su tamaño normal (hipertrofia) para intentar suplir las funciones que deja de cumplir la médula ósea.

Para describir la enfermedad, sirve su nombre: mielo (médula), fibrosis (acumulación de tejido cicatrizado). Ocurre que, por acción de sustancias llamadas citoquinas, se destruye el tejido esponjoso y permeable de la médula. Sus células se sustituyen por tejido cicatrizado, duro, y pierde la facultad de producir glóbulos y plaquetas. Esa función es asumida por el bazo y el hígado, que se agrandan, y no llegan a producir células de la misma calidad que la médula.

El avance de esta afección es paulatino: al principio el enfermo se siente cansado, con dolor abdominal y muchas veces los médicos no sospechan del cuadro, con lo cual se demora el diagnóstico, que se realiza con análisis de sangre y biopsias de la médula.

Hasta ahora se viene realizando un manejo sintomático de la enfermedad. Es decir, buscan mejorar la calidad de vida bajando los síntomas: con suplementos de hierro o transfusiones de sangre, la administración de algunas drogas y hormonas o ácido fólico. Otra opción es realizar un trasplante de médula, pero por su alto riesgo de complicaciones, se utiliza en pocos casos.

Sin embargo, en 2010 se descubrió una molécula con cualidades para luchar contra este mal. A partir de allí se desarrolló la droga ruxolitinib, inhibidora de la producción celular. Según explicó a Clarín el doctor Francisco Cervantes, del Hospital Clinic, de Barcelona (España), “con su uso, los enfermos han notado mejoras en los síntomas, como la reducción del tamaño del bazo, menor sudoración noctura, fiebre o dolores abdominales”. Cervantes destacó que la droga, “además de una mejor calidad de vida ha demostrado que logra mayores plazos de sobrevida” en miles de pacientes tratados en el mundo, aunque no es una cura definitiva. Se trata de una enfermedad que ataca a adultos a partir de los 55 ó 60 años, con un pico alrededor de los 65.

Alessandro Vanucchi, hematólogo de la Universidad de Florencia (Italia) remarcó: “Esta es la primera droga que demuestra una mejora en la sobrevida de pacientes con mielofibrosis. Y los últimos estudios muestran que los efectos rápidos y positivos de la droga se sostienen en el tiempo”.

Desde Argentina, Miguel Pavlovsky, Director Médico Científico de Fundaleu, indicó que este avance “es muy positivo y genera una gran expectativa porque hoy el tratamiento es limitado. Es una enfermedad muy debilitante, con esta droga los pacientes recuperan peso y hay una marcada mejoría de la calidad de vida”.

El medicamento fue aprobado a fines de 2011 por la FDA de Estados Unidos, a mediados del año pasado en Europa y en el primer semestre de este año por la ANMAT. En Argentina, el laboratorio Novartis comenzó a comercializarlo en la segunda mitad de este año y otros laboratorios lo harían más adelante. Al tratarse de una droga oncológica, debe contar con el 100% de cobertura de las obras sociales.

El tratamiento se realiza con dos tomas diarias por vía oral que deben mantenerse de por vida, y si bien es una forma de quimioterapia, no requiere internaciones o viajes al hospital y tiene bajos efectos adversos, entre los que se cuenta una anemia inicial, según indicaron los expertos. Algunos estudios preliminares sugieren además que la droga podría revertir los daños en la médula ósea, aunque esto se encuentra aún en una etapa de estudio, dado que su desarrollo es reciente.

Fuente: Diario Clarín